在PAP小鼠模型中,GM - CSF治疗可以逆转其病理变化。在病人中,有2项Ⅱ期的临床报告。其中一项在美国从1998年开始的研究,采用皮下注射5~9 μ g/(kg · d)的GM - CSF治疗16周,7例病人中5例有效。然而,动物试验结果显示,GM - CSF转基因小鼠的肺纤维化增加,在病人中长期应用GM - CSF是否会增加肺纤维化的问题值得关注。最近有采用雾化吸入GM - CSF成功治疗PAP的个例报道,其临床价值有待进一步探讨。 ......