24.3　统计学解读

本试验是一个Ⅱ期临床试验，属于探索性研究，采用了三阶段无对照的单组试验设计，目的是初步评价贝伐单抗联合卡培他滨疗法对晚期肝癌病人有良好的安全性和一定的抗肿瘤作用。对同一样本量估计方法，从期望样本量来看，二阶段设计的期望样本量（ EN ）比单阶段设计少，而三阶段设计的EN比二阶段设计的少。对于Optimal设计，三阶段设计所需N大于二阶段设计，而二阶段设计所需N大于单阶段设计，且相差较大。对比三阶段Simon最优设计和Ensign设计，前者总样本量为53例，后者为43例。因此，当对新药的疗效缺乏信心，在药物 ......