对单基因遗传病通常采用功能基因的转导。单基因遗传病因基因发生缺失或突变,基因治疗的策略主要是增加一功能基因或替换缺陷的基因。这种基因加强作用,主要用于治疗多种遗传性肝功能障碍性疾病。如低密度脂蛋白受体缺乏所致家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症、高血氨症等。对于病毒性肝炎感染的基因治疗策略主要是抑制病毒基因表达。引自:毛建平﹒基因治疗20年﹒中国生物工程杂志,2010,30。 ......