[概述]第1节 遗传医学的基本概念

遗传医学是指通过传输遗传物质来纠正或者代偿由异常的基因型导致的异常表型的一种全新的治疗医学。对于成人及胚胎干细胞治疗而言，主要的问题包括如何处理人体针对“外源性”细胞的免疫监视，如何提供选择性适合于移植细胞生长的微环境，如何控制及协调移植干细胞的增殖、分化以及干细胞及其子代在植入部位的移行和解剖学定位等。要想克服上述障碍，关键的问题是深刻理解其治疗靶标，包括疾病的分子基础、遗传方式、突变谱以及基因型‐表型关系这些导致疾病表型的决定因素，另外还包括其他基因对疾病表型的调控以及疾病的发生发展过程。 ......