[概述]二、腺相关病毒载体

腺相关病毒是一种细小病毒属的单链DNA病毒，大多数人血清均为AAV阳性，但并不致病。病毒包含2个基因，rep和cap，分别编码病毒复制和装配所必须的蛋白，基因组两端为反向末端重复序列（ITR）。AAV病毒的复制依赖于腺病毒或疱疹病毒的存在，并需要腺病毒E1和E4蛋白的刺激（图12‐.用AAV载体将β‐半乳糖苷酶基因或人凝血因子Ⅸ基因分别转移进入肌纤维细胞和鼠肝细胞，相关基因的表达可以持续2年以上。Wagner等在一项Ⅰ期临床试验中，应用AAV载体将CFTR基因转移入囊性纤维化患者的上颌窦表皮细胞，发现基因 ......