三、基于基因组的靶向治疗

以疾病相关基因或蛋白作为药物靶点，是开发新药的有效手段。了解人类基因组，将会大大地扩展药物靶点的范围。人类基因组包含20 000～25 000个基因，而蛋白的数量要远多于此，就算只有很少一部分蛋白可以作为药物靶点，预期它们的数目会有数千个。然而目前，只有不到500个蛋白成为小分子药物的靶点，也就是说，还有大约90%的蛋白可以作为潜在的药物靶点。当然，除了蛋白以外，各种RNA以及基因组内的调控元件都有可能成为药物的靶点。目前，已经具备了可以大幅度加快药物开发的速度的几个条件：①人类基因组计划以及功能基因组学 ......