[文献资料]四、开展真实世界的研究，综合权衡“药品的风险-效益”

上市前临床试验通常要求研究对象患单一疾病，采用标准治疗和单一干预措施，从而评价干预措施在理想状态下所能达到的最大效果，即理论疗效（ efficacy ） 。当然，方法学上的挑战也随之而来，如何处理观察性研究中普遍存在的混杂、偏倚，就是当前迫切需要解决的方法学问题，倾向评分（ propensity score ）和工具变量（ instrument variable ）等调整混杂的统计学技术已经被开发出来，但还需要更多的实践积累和方法上的改进。 ......