基因治疗是通过调控目的基因的表达,在基因水平上抑制、替代或补充缺陷基因,从而恢复细胞、组织和器官的正常生理功能。相信随着分子遗传学、分子生物学等的进展,会有令人鼓舞的结论,并将基因治疗应用于临床。 ......