[治疗]六、基 因 治 疗

有关地中海贫血的基因治疗主要集中在刺激γ‐珠蛋白基因表达或替代有缺陷的β‐珠蛋白基因方面，增强γ‐珠蛋白基因表达将改善珠蛋白肽链合成的不平衡，而正常的β‐珠蛋白基因导入干细胞并且正常表达将纠正β‐珠蛋白肽链的不足。 ......