遗传性疾病治疗的最终目的是修复其遗传缺陷,即将重组DNA(基因、基因的一部分、寡核苷酸或RNA)引入细胞核内,通过改变基因的表达以改变患者的表型,从而达到减轻或治愈疾患的目的。基因治疗可通过两个基本策略达到目的:①可通过在基因组中转入致病基因的正常等位基因并使之受基因组的正常调节和表达。 ......