选择一种合适的基因治疗策略,一部分要通过所涉及疾病的病理生理机制。大疱性表皮松解症的营养障碍型,其显性和隐性遗传形式的突变发生在相同基因,型胶原基因(COL7A1)取决于不同部分突变的特异型。在这种情况下,通过体内或体外导入COL7A1基因Ⅶ型胶原的重复表达,希望导致疾病的改善。 ......