[治疗]二、体 内 法

有研究报告显示，通过静脉输注腺病毒，有90%的目的基因在肝脏得到表达，这一发现促使人们将家族性高胆固醇血症基因治疗的目光转向了体内。有几个研究小组报道，通过静脉输注含LDL受体基因复制缺陷性病毒，可完全纠正模型鼠或兔中升高了的LDL水平。但这种作用仅持续较短时间，可能是因为针对腺病毒载体蛋白或目的基因蛋白的免疫反应引起的。还有研究提示，Apo E缺陷能引起高胆固醇、高甘油三脂血症，增加类固醇丰富的VLDL及乳糜微粒数量。在Apo E缺陷小鼠模型中，通过腺病毒载体转入人类Apo E 3基因，可引起VLDL及 ......