基因治疗(genetherapy)就是应用正常或野生型的基因校正或置换缺陷或致病基因的一种分子生物学水平的治疗技术或方法。传统意义上的基因治疗,是指目的基因导入靶细胞以后,目的基因与宿主细胞的基因组发生整合,成为宿主细胞遗传物质的一部分,目的基因的转录或翻译的表达产物起到对疾病的治疗作用。近些年来,如果采用某些特殊类型的基因转移技术,即使目的基因在宿主细胞中以游离的方式存在,与宿主细胞的基因组部分不发生整合,目的基因在导入到体内以后也可得到目的基因的暂时表达。同样,目的基因的表达产物也具有一定的治疗作用。 ......