[治疗]第六节 造血干细胞与基因治疗

由于造血干细胞具有高度自我更新能力，且能分化产生各系血细胞，将基因转导进造血干细胞，能使转导基因终生存在于血细胞内，故造血干细胞可作为基因治疗的理想靶细胞。造血干细胞基因治疗的主要目标是使目的基因导入造血干细胞，最大程度地在靶细胞上整合和表达，而又不影响造血干细胞自我更新和分化能力。提高造血干细胞的基因转导效率和体内外筛选效率，保证转导后的造血干细胞不失去自我更新和长期植入能力以及多向分化能力，从而使基因治疗的受者能终身产生正确的正常的子代细胞，也是今后的主要研究方向。 ......