[治疗]第四节 基因治疗的载体

在基因转移过程中，构建载体的理论基础主要来源于对病毒感染人体细胞机制的深入了解。目前已经认识到，病毒主要通过细胞表面受体的介导作用进入细胞［ 26 ］。一旦穿入成功，病毒可以在人体细胞中存活很长时间，例如人类免疫缺陷病毒。细胞因子或宿主自身基因可以激活休眠状态的病毒，使其开始新一轮的复制过程。应用以上知识，研究者把病毒改造为介导重组基因进入细胞的载体，然后再通过对病毒基因的修饰，造成病毒复制缺陷，使重组基因进入细胞中表达，或整合到宿主细胞基因组中进行复制和翻译。在基因治疗中，第一代用于基因转移的腺病毒载体 ......