反义核酸作为基因治疗药物之一,与传统药物相比具有诸多优势。高度特异性:反义核酸药物通过特异的碱基互补配对作用于靶RNA或DNA,犹如“生物导弹”。最优化的药物设计:反义核酸技术本质上是利用基因天然的顺序信息,实际上也是最合理的药物设计。低毒、安全性高:研究表明,动物每kg体重使用反义核酸量高至100mg时,尚未发现显著的毒性作用。另外,反义核酸设计方便、易合成,有剂量调节效应等等。 ......