[治疗]四、其他疾病的基因治疗研究

随着高龄人口的增加，对于人神经退化性疾病（如帕金森氏病）的治疗提出了一个重要的挑战。由于腺病毒可以感染有丝分裂后的细胞，同时具有潜在的高转导效率和在中枢神经系统免疫特惠区（immunologically privileged site）中的低病原性，因此是进行神经系统疾病基因治疗的有效载体。目前已试验了两种传递治疗基因的主要策略。使用四环素调节的腺病毒载体来表达酪氨酸羟化酶（多巴胺合成途径中的限速酶），在动物模型中表现出了可观的前景。用脑源性神经营养因子（BDNF）腺病毒重组体缓解亨廷顿疾病的实验中，发现 ......