六、应用人工脂质体治疗先天性溶酶体病

对因溶酶体酶缺失而引起的溶酶体贮积病，可以外源性补充所缺失的水解酶。20世纪70年代，有人设法将某种溶酶体酶包在人造脂质体（liposome）内作为载体，通过细胞内吞作用使脂质体进入并到达溶酶体内，脂质体被水解，而脂质体内包含的酶被释放到溶酶体中，分解相应的累积物。例如，将葡萄糖胺酶封入脂质体来治疗糖原贮积病，解决了酶在血液中易被破坏的难题，被认为是一大突破，但却存在抗原性问题。相信随着分子生物学的发展，先天性溶酶体病在治疗、诊断及发病机制等方面的研究也将取得新的进展。 ......