[治疗]（六）骨髓移植

骨髓移植应用于与造血组织相关的遗传代谢病。骨髓移植的效果取决于疾病的类型以及疾病发病时间，一般移植后内脏器官症状改善较为明显，神经系统症状改善有较大差异，对累及神经系统的早期病例有效。如对稳定甚或逆转α -艾杜糖醛酸酶缺乏症（即Hurler病， M PS IH ）的严重神经系统症状有肯定效果，但对累及神经系统的其他类型的黏多糖病如Hunter病和Sanfilippo病的疗效不肯定。但由于遗传性代谢病是基因缺陷导致的疾病，因此自体或同卵双生的造血干细胞不能移植。 ......