[治疗]第三节 心血管疾病基因治疗的适应证

心血管疾病的基因治疗现仍集中于基础研究，而其临床应用和研究则正在逐渐推广当中。在基础研究方面，主要是通过对基因转移与表达调控的研究，确定基因的功能及其病理生理意义，认识疾病的分子机制和开发新的治疗途径。在临床应用和研究方面，对于以功能缺陷为特点的疾病如胰岛素缺乏所致糖尿病等，主要是导入外源基因以纠正或补偿其功能缺陷。如上所述，目前对家族性高胆固醇血症的基因治疗已获成功［ 64 ］，但对其他遗传性心血管疾病如家族性扩张性心肌病和HMC的基因治疗仍然仅限于实验室动物实验中。这些结果表明，在一些iNOS缺乏的病 ......