【目前存在问题】

基因治疗的设想是非常有吸引力的，但至今尚有许多问题有待于解决：外源基因表达效率低下。但将这些细胞移植到体内后，外源基因表达显著下降，具体机制尚不清楚，可能是体内基因环境对外源基因表达有影响。某些遗传病患者先天缺乏某种蛋白质，当外源基因在体内表达这种蛋白质时，这种蛋白质将被机体视为异物，这种免疫反应的克服也是基因治疗要解决的问题。尽管如此，基因治疗仍是今后努力的方向。 ......