[治疗]六、基因修饰成纤维细胞的临床应用

成纤维细胞作为一种重要的受体细胞，可用于多种疾病包括遗传性疾病、肿瘤、神经系统疾病等的基因治疗。成纤维细胞与其他多种受体细胞相比具有以下优点：①容易获取和体外扩增，通过皮肤活检等还可以较容易地得到原代皮肤成纤维细胞。易受外源基因的转染并能较稳定地表达外源目的基因.携带外源基因后仍能稳定地回植体内并表达其功能,回植的成纤维细胞很容易被取出。因此，人们对成纤维细胞介导的基因治疗寄予了很大的希望。其中1例1年半后再次接受基因治疗，已经下降的hFIX水平重新上升到近最高水平（5%），说明逆转录病毒介导的基因治疗可 ......