基因治疗概念的提出是在20世纪80年代,其早期概念是向靶细胞内引入外源性基因,以纠正或补偿基因缺陷,从而达到治疗目的。迄今所进行的实验研究和临床应用的基因治疗方案均为体细胞基因治疗。基因治疗的方法和条件十分复杂,有待进一步优化,而基因治疗的生物安全性也尚未解决,如何有效调控目的基因在体内的合理表达以防止发生相反的生物学作用,仍是目前研究的重点。因此,加强基因治疗的基础研究工作,使之早日应用于临床,造福于广大患者,是今后研究的重点。 ......