[治疗]第六节 小儿高脂血症的基因治疗

早在分子生物学创立之初，就有人设想通过修复突变的基因来治疗遗传性疾病。广义的基因治疗是应用基因或基因产物导入患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗疾病的一种方法。现在所称的基因治疗均指体细胞基因治疗，并不涉及突变基因的修复或置换，亦不改变生殖细胞的遗传物质。目前认为，基因治疗不仅是治疗遗传性疾病的一项根本性措施，同时它也为获得性疾病提供了新的治疗手段。心血管疾病的基因治疗一直是关注的重点，其中将低密度脂蛋白受体基因导入肝细胞治疗家族性高胆固醇血症已进入临床试验阶段。FH发病机制已经明确，因此，家族性高胆固 ......