目前,基因治疗正处于基础研究及实验研究阶段,进入基因治疗临床试验研究的CNS疾病只有脑肿瘤。欲实现真正的CNS疾病基因治疗还有很多技术难题和对脑组织功能等方面的认识有待解决,其中有些问题是基因治疗普遍存在的问题。随着人类基因组计划的实施,基因表达调控机制研究的深入,重组DNA技术的完善以及对CNS疾病发病机制的认识,有理由相信以细胞治疗与基因治疗相结合的时期一定会实现。 ......