基因治疗是指在特定靶细胞中表达本来不表达的基因,或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因,达到治疗疾病目的的治疗方法。在基因治疗研究的早期,基因治疗是指将目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因组发生整合,成为宿主遗传物质的一部分,目的基因表达产物起到对疾病的治疗作用。在这些治疗研究中,所应用的目的基因的表达产物就像临床上使用的药物一样,在治疗中发挥作用。 ......