[概述]第7节 遗传医学的前景

对于单基因病来说，最完美的遗传医学是能够纠正基因的突变，从而在细胞的内源性调节信号的指导下合成正常的蛋白质。针对导致X连锁的严重联合免疫缺陷的白介素2受体‐γ c突变设计的ZFNs，能够无选择地纠正培养的人细胞系中18%原始血细胞和5%的T细胞的基因缺陷。这种ZFNs策略可以用于一些病的临床治疗，例如镰刀红细胞贫血，具体的做法是从病人的骨髓中分离出干细胞，然后在体外利用ZFNs进行基因突变纠正，最后回输入同一病人中。因此，同样的，我们认为对于遗传医学的各种生物的、政策的、经济的以及社会‐政治性障碍都将会被 ......