[概述]五、热点探讨

由于本病目前尚无有效的治疗方法，目前，只能尽可能早期诊断及采取积极有效的症前预防措施，对可疑致病基因携带者进行产前基因诊断是防止遗传病在家庭中再发的关键。迄今为止，DMD的基因治疗仍存在许多问题：①目的基因：dystrophin基因太大，操纵十分困难，病毒载体容量有限，故在有效改善有功能的dystrophin小基因研究上尚须进一步探索。基因治疗途径方面,如何使目的基因广泛转染骨骼肌并实现心肌和膈肌及肋间肌的转染，是基因治疗研究的重点和难点。体液免疫反应不是基因治疗的主要障碍，细胞免疫引起细胞毒T细胞介导的 ......