[治疗]三、基因治疗

基因治疗（ gene therapy ）是指利用分子生物学技术在靶细胞中转入具有治疗价值的目的基因而治疗相关基因缺陷疾病的方法。1991年，美国批准了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案，即将腺苷脱氨酶导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征的女孩。随后，基因治疗迅速发展，其应用范围不光从单基因缺陷型遗传病扩大到多基因遗传病及获得性遗传病，而且扩展到癌症、 AIDS 、心血管以及眼疾病等[ 1 - 2 ] 。遗传性耳聋的基因治疗需要转基因的长期表达，而腺病毒表达时间过短，限制了其在遗传性耳聋基因治疗的 ......