10.2 首创性药物和模拟创新药物

按照药物作用靶标的新颖程度可将创新药物分为两类，即首创性药物和模拟创新药物。这两类药物的研发目标虽然都是具有知识产权和有市场潜力，但起步点和涉及的技术方法有所不同。由于发现与疾病相关的基因及其表达产物，并确证与病理过程相关，成为药物干预的靶标，是非常艰巨的应用基础研究项目，投入巨大，持续时间长，风险大。模拟创新药物是指研制药物的作用靶标是已知的，而且靶标结构也可能明确，还因为有已知的活性化合物或药物作为参考，可进行结构模拟或根据药效团进行设计。所以，模拟创新药物是以化学作为驱动研究的。表10.1比较了首创性药物与模拟创新药物的区别。