[生理学]第四节 基因治疗

自1967年Nirenberg提出“基因治疗”的概念至今，基因克隆、分子杂交以及PCR等一整套DNA重组技术的建立和发展，为疾病治疗的这一新途径提供了应用的可能性。基因治疗是指将外源遗传物质通过转移方式导入到患者体内，以弥补所缺失的基因，或提高表达量过低的基因的表达水平，或关闭或降低异常表达的基因，从而获得治疗效果。因此，基因治疗策略包括致病基因的替换或封闭、受损基因的修复、缺陷基因的纠正等。通过基因治疗可促进细胞和组织的修复过程，促进血管新生，抑制异常组织的增生等，还可在终末细胞的再分化和干细胞研究中发挥作用，因此有望应用于缺血性疾病、弱智以及退行性疾病等的防治。