叶酸为机体细胞生长和分裂所必需的物质,缺乏时可导致一碳单位代谢障碍,使体内核酸和氨基酸合成受阻,造成巨幼红细胞性贫血。尤其对营养不良或婴儿期、妊娠期巨幼红细胞性贫血疗效较好。对维生素B12缺乏导致的“恶性贫血”,叶酸仅能纠正异常血象,而不能改善神经损害症状。故治疗时应以维生素B12为主,叶酸为辅。