[概述]第一节 概 述

新药发现的基础是寻找分子靶点并确认其与疾病的相关性，靶点确认的另一个标准是发现特异作用于该靶点的化学分子或抗体分子。与发现和优化新型靶点的调节药物相比，疾病相关分子靶点的确认仍然是十分困难的工作，常常需要数十年才能完成［ 1‐3 ］。又例如，治疗乳腺癌的药物群司珠单抗（赫赛汀，Herceptin）靶向作用于一种特异性的基因突变，临床治疗效果并不稳定，最终对很多患者都失效，因为癌细胞的抗药性在治疗过程中逐渐增长，这种逃逸机制的部分原因是由系统性的应答所导致的，远远超出了单靶点机制［ 7 ］。