药物作用的遗传影响与生物反应的变异性信息,将在新药的设计、发现和成功开发方面起到重要作用。药物基因组学是以人类基因组中所有的基因信息来指导新药开发的,是在整体基因组水平上研究遗传因素对药物治疗效果的影响,它适用于药物设计、临床试验、批准上市、使用等药物开发的整个周期,将使人类进入以基因为基础的药物发现和药物开发的新的历史阶段。1997年以来,已经有几十家制药公司开始涉足药物基因组学领域,如Abbott制药公司和Genset公司签署了4300万美元的协议,用于开发基因检测试剂盒和开发新药。目前FDA已经批准的以药物基因组学为基础的靶向治疗药物几乎都为抗肿瘤药物。
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