许多国家现已经制定了基因治疗规则,大多是模仿美国的重组DNA咨询委员会( RAC )模式。英联邦也建立了由基因治疗咨询委员会( GTAC )和医学管理机构( MCA )组成的类似机构,从科学性、伦理学和安全性3方面来审批基因治疗方案。另一方面,由于基因治疗是通过某种生物介质如病毒载体来实现的,因此基因治疗也会导致安全性问题,如病毒在体内回复突变或复制与活化、生殖细胞被侵染、癌基因被激活、抑癌基因被抑制以及免疫反应等。