[速览]第六节 朊蛋白病的治疗策略和药物研究进展

目前朊蛋白病治疗策略的着眼点包括：使朊蛋白失去复制的场所，干扰和破坏PrPC向PrPSc构象的转变和抑制朊蛋白复制。研究认为淋巴滤泡中的树突状细胞（follicular dendritic cell，FDC）是朊蛋白在外周复制的主要场所，因此有人用淋巴毒素的可溶性受体消耗淋巴毒素，使依赖于淋巴毒素的FDC短暂失活，可延缓发病60～340日。研究表明PrPC向PrPSc构象的转变过程需要辅因子PX，由于PX和PrPC的结合位点较近，有人设计利用小分子制剂干扰它们的结合，从而抑制PrPC‐PX — PrPSc复合物的形成。实验动物在氯丙嗪、丙嗪和乙酰丙嗪浓度为2～10mol／L水平下处理6日，可使细胞内PrPSc消失。