第四节 基因治疗学方法

基因治疗（gene therapy）是在基因水平治疗疾病的方法，是一种新的药物导入方式，它主要是利用基因工程技术，将外源重组基因或核酸导入人体靶细胞（target cells）内并使其有效表达，以纠正基因缺陷或其表达异常，或通过在体内合成特异的基因产物。目前，除遗传性疾病外，基因治疗还被应用于恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病、神经系统病变等一些获得性疾病的治疗。病毒载体导入基因的效率高于一般的化学方法，而且降解较少。