[治疗]第二节 中枢神经系统基因治疗的分类

CNS基因治疗根据靶细胞的类型可分为生殖细胞（germ cell）基因治疗和体细胞（so matic cell）基因治疗。从理论上讲，将受精卵早期胚胎细胞作为治疗目标进行生殖细胞的基因治疗是可行的，但由于受精卵或早期胚胎细胞的遗传改变势必影响后代，伦理学障碍和技术上的困难使生殖细胞基因治疗目前仍为禁区。体细胞基因治疗只涉及体细胞的遗传转变，不影响下一代，现已被广泛接受作为CNS严重疾病的治疗方法之一，在现代伦理道德上是可行的。这类方法尚不成熟，存在疗效短、免疫排斥及安全性等问题，但它是基因转移研究的方向，只有in vivo基因转移方法成熟了，基因治疗才能真正走向临床。