病例‐对照研究具有很大的优势,但是也有一些重要的缺陷。从病例‐对照研究中获得的信息有限:采用这一研究设计,不能直接估算疾病的发病率或患病率,也不能直接估算致病的危险因素。另外一个问题是,这一设计方法仅能研究一种结局,即有或无某种疾病是划分病例组和对照组的标准。而群组研究、横断面研究和试验性研究可以考察任意数量的结局变量。病例‐对照研究最大的缺陷在于产生偏倚的风险增高。偏倚主要来自于两个方面:第一,病例组和对照组是分别采样的;第二,采用回顾性方法对预测变量进行评估。