[治疗]第四十七章 基因治疗

基因治疗（gene therapy）是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗方法，通过基因转移方式将正常或有治疗作用的目的基因导入靶细胞，从而达到防治疾病的效果。自1990年9月世界上第1例腺苷脱氨酶缺乏所致的重症联合免疫缺陷病患者接受基因治疗以来，基因治疗研究取得了很大进展，迄今全世界范围内已批准近千宗基因治疗临床试验方案，适应证从先天性遗传病、扩展至恶性肿瘤等获得性疾病。基因治疗作为一种全新的治疗手段，尽管在有效性、安全性和可操作性等方面仍面临着诸多棘手问题，但随着理论和技术的不断完善，基因治疗有望取得突破性进展。