随着许多神经系统疾病致病基因的明确,应用转基因小鼠复制具有人类疾病相同遗传病因的转基因动物模型已成为现实,这些小鼠模型包括噬质体酶缺乏症、视网膜变性综合征、几种类型癫痫,此外还包括自发性脑肿瘤和神经变性综合征等。