本品属于抑制嘌呤合成途径的细胞周期特异性药物,化学结构与次黄嘌呤相似,因而能竞争性地抑制次黄嘌呤的转变过程,本品进人体内,在细胞内必须由磷酸核糖转移酶转为6‐巯基嘌呤核糖核苷酸后,方具有活性。用巯嘌呤治疗白血病常产生耐药现象,其原因可能是体内出现了突变的白血病细胞株,因而失去了将巯嘌呤转变为巯嘌呤核糖核苷酸的能力。本品是治疗白血病和绒毛膜癌的有效药物,治疗中应注意骨髓抑制、肝功能和黏膜反应。