基因导入系统是基因治疗的核心技术,可分为病毒载体系统和非病毒载体系统。目前病毒载体在基因治疗中占有绝对优势,已被广泛而有效的应用,约85%的基因治疗临床项目是采用病毒载体。但是,病毒载体存在许多不足,主要体现在免疫原性高,毒性大、目的基因容量小、靶向性差、制备复杂及成本高等,故非病毒载体愈来愈受到重视,近年来发展迅速,但是由于起步较晚,技术还不成熟。此法特点是目的基因制备容易,但效率低,仅可用于体外细胞的基因转移及DNA随机整合。