UDCA是目前唯一确证有效治疗PBC的药物,但是疗效有限。Aangulo等研究了每日5~7mg/kg、13~15mg/kg、23~25mg/kg三种剂量对PBC的疗效,结果显示中、大剂量疗效显著好于小剂量,但两组间无显著差异。多数研究提示大剂量UDCA治疗并不能显著提高疗效,故目前暂定每日13~15mg/kg为标准剂量。对于药物疗效不佳病情严重或已至终末期的患者,应选择适当时机进行肝移植术。