药物临床评价与其他医学科研一样,合理周密的试验设计是十分重要的。自1980年代以来开展的大规模随机对照试验,以及二十多年来提出的循证医学的观点,为药物临床疗效的评价提出了新概念和新方法。例如磷酸二酯酶抑制剂米力农、强心苷地高辛和血管紧张素转化酶(ACE)抑制剂均能改善心力衰竭患者的血流动力学,缓解临床症状,但经过大规模随机双盲安慰剂对照研究,分别证明米力农因致心律失常作用使患者病死率增高,地高辛对生存率的影响为中性。