是由人工合成的“潜伏化”氮芥,由氯乙胺基与强阴电性的磷酸结合而成。该药是一种双功能、特异性非周期性烷化剂,主要阻断G2期的活动细胞,特别是对增殖活跃的肿瘤细胞和淋巴细胞作用更为明显。因此,具有强的免疫抑制作用。CTX主要烷化产物磷酸氮芥无免疫抑制作用,而代谢产物氯乙醛是CTX发挥免疫抑制活性的主要成分。它作用于细胞周期的后S期,对自身免疫性风湿病的主要作用是抑制快速增殖的细胞如淋巴细胞,抑制细胞和体液免疫,使自身抗体如抗ds‐DNA抗体下降,血清补体上升。CTX在低剂量时主要减少B细胞,在中等剂量主要减少CD + 8T细胞(T8,抑制/细胞毒细胞),在高剂量主要减少CD + 4T细胞(T4,辅助/诱导细胞)。
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