为第一个新型咪唑四嗪类化合物,属于口服细胞毒性烷化剂。它不直接发挥作用,在生理p H下经非酶途径快速转化为活性化合物5‐(3‐甲基三氮烯‐1‐)咪唑‐4‐酰胺(MTIC),使DNA烷基化。另外,对多种中枢神经系统癌症有治疗活性,包括对卡莫司汀耐受的肿瘤。常规化疗(BCNU、CCNU)耐药后用替莫唑胺仍然有效,而且这两类药物不仅无交叉耐药性而且有协同增效作用。因此,替莫唑胺是目前相对最好的治疗脑胶质瘤和恶性黑色素瘤的药物,是40余年来抗脑瘤化疗药物的一大进步。对白血病、淋巴癌及实体瘤也有一定的效果,对退行性星形细胞癌、肾细胞癌、胰腺癌和鼻咽癌的临床试验正在进行。
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