本药及其代谢物可通过烷化作用与核酸交联,亦有可能因改变蛋白结构而产生抗癌作用。在体内能与DNA聚合酶作用,对增殖期细胞各期都有作用。本药的特点是抗瘤谱广、显效快、脂溶性高,与其他烷化剂之间有不完全的交叉耐药性。主要用于脑瘤、恶性淋巴瘤及小细胞肺癌,对多发性骨髓瘤、恶性黑色素瘤、头颈部癌、睾丸癌也有效。可抑制睾丸或卵巢功能,引起闭经或精子缺乏。用药期间应注意检查血象、血小板、肝肾功能、肺功能。可抑制机体免疫功能,使疫苗接种不能激发身体抗体产生,化疗结束后三个月内不宜接种活疫苗。