用于急性白血病,儿童白血病效果优于成人,儿童急性淋巴细胞性白血病效果优于急性髓性白血病,对慢性粒细胞性白血病、恶性葡萄胎及绒毛膜上皮癌亦有一定疗效。偶见黄疸及肝脏毒性,白血病治疗初期可出现高尿酸血症,严重时可出现尿酸性肾病,用药期间须定期检查血象和肝肾功能。肝肾功能不良、胆道疾患、痛风、尿酸盐肾结石病和在4~6月内接受过化疗、放疗的病人慎用。合用黄嘌呤氧化酶抑制剂如别嘌呤醇,可降低本药的代谢,增加本药的作用,故应将本药剂量减少到常用量的1/4~1/3,并注意观察毒性作用。