为抗叶酸类抗肿瘤药物。可竞争性抑制二氢叶酸还原酶,导致嘌呤和胸腺嘧啶核苷酸合成障碍,干扰和抑制DNA、RNA和蛋白质的合成。主要作用于S期。大剂量时对非增殖细胞(如肝细胞)也有直接毒性。大剂量可引起肾功能损害、骨髓抑制、发热、头痛、皮疹、口腔溃疡、继发感染、血清肌酐和转氨酶升高。因此,每次治疗前必须检查肾功能,治疗过程中和结束后密切监测血清肌酐等肾功能指标。注意输液的速度和量,有大量癌性渗出液(胸腔、腹腔、心包积液)时可延长MTX的半衰期,不宜用药。